A farmac utica Sanofi anunciou que seu medicamento experimental Efdoralprin alfa recebeu a designa o de medicamento órf o da Ag ncia Europeia de Medicamentos (EMA) para o tratamento de uma doen a pulmonar rara. Essa classifica o especial visa incentivar o desenvolvimento de terapias para condi es que afetam um número limitado de pacientes.
A doen a alvo do Efdoralprin alfa é a hipertens o arterial pulmonar (HAP), uma condi o grave e progressiva que causa o estreitamento e enrijecimento dos vasos sanguíneos nos pulm es. Isso leva a um aumento da press o sanguínea nos pulm es, sobrecarregando o cora o e podendo levar insufici ncia cardíaca.
A HAP é considerada uma doen a rara, com uma preval ncia estimada entre 15 e 50 casos por milh o de habitantes na Europa. Embora existam tratamentos disponíveis, a doen a ainda representa um grande desafio terap utico, com uma taxa de mortalidade significativa a longo prazo.
O status de medicamento órf o concedido pela EMA oferece uma série de benefícios para a Sanofi no desenvolvimento do Efdoralprin alfa, incluindo:
- Assessoria científica gratuita da ag ncia regulatória durante o processo de pesquisa e desenvolvimento.
- Isen o ou redu o de taxas relacionadas autoriza o de comercializa o.
- 10 anos de exclusividade de mercado na Europa após a aprova o.
- Acesso a fundos da UE para pesquisa em doen as raras.
Esse reconhecimento é um passo importante para a Sanofi no avan o de seu pipeline de medicamentos para doen as pulmonares raras. A empresa planeja agora acelerar os estudos clínicos do Efdoralprin alfa, com o objetivo de oferecer uma nova op o terap utica para os pacientes com HAP.
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