La medicina oncológica en Argentina ha registrado un avance significativo en el tratamiento de los tumores cerebrales. Tras dos décadas sin novedades sustanciales, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) ha aprobado un nuevo inhibidor de las enzimas IDH1 e IDH2 mutadas, destinado a pacientes con glioma difuso de bajo grado que ya han sido sometidos a una intervención quirúrgica.
Para comprender la importancia de este avance, es necesario definir qué es un glioma. Se trata de un crecimiento de células que se origina en el cerebro, específicamente en las células gliales. Estas células, en estado saludable, rodean a las neuronas y las ayudan a funcionar correctamente. Sin embargo, cuando estas células comienzan a proliferar de manera anormal, forman una masa que deriva en un tumor, el cual puede ejercer presión sobre el tejido cerebral o la médula espinal, provocando así la aparición de síntomas clínicos.
La complejidad de los gliomas radica en su heterogeneidad. Existen diversos tipos, algunos con un crecimiento rápido y otros más lentos, aunque todos poseen la capacidad de invadir el tejido cerebral sano. La incidencia varía según el grupo etario: existen tipos predominantes en adultos y otros que afectan principalmente a la población pediátrica. Existe, además, un tipo particular que puede afectar a ambos grupos, aunque su mayor incidencia se registra en personas de entre 30 y 40 años.
En este escenario se ubica el glioma de bajo grado, un tumor que evoluciona lentamente pero que puede volverse más agresivo con el tiempo. Hasta hace poco, las opciones terapéuticas en Argentina y el resto del mundo se limitaban estrictamente a la cirugía, la radioterapia y la quimioterapia.
Marianela Candolfi, investigadora del Conicet en el Instituto de Investigaciones Biomédicas (INBIOMED, CONICET-UBA) y directora del laboratorio de Inmunoterapia Antitumoral, explica que en Argentina se diagnostican aproximadamente 1.800 casos de gliomas en adultos por año. La gran mayoría de estos son de alto grado, con una edad promedio de 65 años. No obstante, los gliomas de bajo grado, caracterizados por la mutación de IDH, representan aproximadamente el 10% de esa población y afectan mayoritariamente a menores de 40 años.
La especialista subraya que comprender la genética del tumor y la historia clínica del paciente es fundamental, ya que estas mutaciones son la clave para implementar terapias dirigidas. En el caso de los niños, se diagnostican anualmente unos 250 gliomas, de los cuales cerca del 60% son de bajo grado, aunque la mutación de IDH es mucho más rara en la población pediátrica que en la adulta.
Uno de los puntos más relevantes de este nuevo tratamiento es el impacto en la calidad y duración de la vida del paciente. Los pacientes con gliomas de bajo grado suelen sobrevivir mucho más tiempo que aquellos con tumores de alto grado; el 80% sobrevive más de 10 años tras la cirugía, mientras que en los de alto grado la supervivencia oscila entre los 6 y 15 meses. Debido a este tiempo prolongado, es frecuente que el tumor recurra, obligando a nuevos tratamientos. El objetivo de la nueva droga es extender los periodos de remisión.
El medicamento, desarrollado por la farmacéutica Servier y denominado vorasidenib, actúa bloqueando las enzimas responsables de producir sustancias que estimulan el crecimiento de las células tumorales. Su aprobación en Argentina se basó en la autorización previa de la FDA en Estados Unidos y en los resultados del ensayo clínico INDIGO. Este estudio demostró que la medicación reduce en un 61% el riesgo de progresión de la enfermedad, logrando un retraso en el crecimiento tumoral y una reducción de su volumen. Los datos de sobrevida fueron contundentes: 27,7 meses en el grupo que recibió el fármaco, frente a 11,1 meses en el grupo que recibió un placebo.
Desde la perspectiva clínica, Elías Ortega Chahlá, oncólogo de la Unidad de Neuro-Oncología del Instituto Ángel H. Roffo de la UBA, señaló que el tratamiento estándar comienza siempre con la cirugía para extirpar la mayor cantidad de tejido tumoral de forma segura. Los síntomas, que varían según la ubicación del tumor, pueden incluir convulsiones, dificultad para hablar, debilidad o entumecimiento en extremidades o el rostro, además de cefaleas, náuseas y vómitos.
Para un diagnóstico preciso, es vital realizar una resonancia magnética y, posteriormente, obtener el perfil molecular y genético para evaluar la presencia de la mutación IDH. Según Chahlá, "saber el nombre y el apellido de la enfermedad" permite al equipo multidisciplinario planificar la mejor estrategia de seguimiento. El médico calificó la llegada de este comprimido diario como un verdadero cambio de paradigma tras casi 25 años sin avances significativos.
Finalmente, respecto a las diferencias entre pacientes adultos y pediátricos, Candolfi aclara que las lesiones genéticas difieren y los tumores se comportan de manera distinta. En los niños, muchos tumores aparecen en la línea media del cerebro, donde el espacio es limitado y pueden afectar estructuras vitales rápidamente. No obstante, en los más jóvenes, a veces basta con la cirugía sin requerir radio o quimioterapia. Para aquellos mayores de 12 años con glioma de bajo grado, el nuevo tratamiento ya se encuentra disponible para retrasar la recurrencia del tumor.
